造血干细胞移植可以治疗许多血液病，包括：血液系统恶性肿瘤，如急性白血病、慢性粒细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等，某些血液系统非恶性肿瘤，如重型再生障碍性贫血、地中海贫血。
淋巴瘤、多发性骨髓瘤患者以及某些危险程度较低的急性白血病患者适合进行自体造血干细胞移植，危险程度中等或较高的急性白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征、重型再生障碍性贫血、地中海贫血患者适合进行异基因造血干细胞移植。应当强调的是，慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征都是造血干细胞异常引起的造血系统恶性肿瘤，虽然目前有很多先进的药物从遗传学水平治疗这些患者，但是异基因造血干细胞移植仍是治愈这些疾病的惟一治疗手段。
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